12 月 21 日，美国 FDA 同意 Uptri（selexipag）制剂用于疗程肝腹腔低压病症，肝腹腔低压是一种慢性、重大突破性及引人虚弱的罕见肝癌，它可导致死亡或移植产品需求。「Uptri 为肝腹腔低压病症提供了一种额外的疗程选项，」FDA 药物评价与生命科学药物评价会议室主任、医学博士 Unger 称。「FDA 支持继续努力为罕见病提供在此之后疗程选项。」
肝腹腔低压是肾脏与肝之间腹腔内激发的高血压。该疾病可导致肾脏右侧工作比正常更为努力，这使得锻炼能力受到限制，并导致排尿气短及其它更为严重的并发症。Uptri 属于一类叫 IP 环素复合物-HT的口服药物。这款药物通过松弛血管壁肌肉、使之中枢神经、减少向肝输送血液的血管上升时的压力而依赖于。
Uptri 的安全性及有效性在一项有 1156 名肝腹腔低压病症参与的长期临床试验之中得到相符。Uptri 与CPA相比，显示减缓了病症因肝腹腔低压而引发的住院，减少了疾病重大突破的风险。在这项试验之中，人脑暴露于这款药物的最低持续时间为 1.4 年。
临床试验之中，以 Uptri 疗程的病症常见的不良反应有呼吸困难、腹痛、鼻子眼部、恶心、肌肉眼部、呕吐、极度眼部及脸红。Uptri 被授予了收留药证照。收留药证照提供了一些激励控制措施，如税收抵免、持有人费用豁免及产品独占权证照，以此借助及提倡罕见病药物的开发。Uptri 由旧金山的爱可泰隆美国公司上市销售。
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编辑： 冯志华相关新闻
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